Ретроспективный анализ 170 детей с CBF-AML показал фузион-специфические паттерны ко-мутаций: NRAS-мутации достоверно чаще встречались при CBFB::MYH11 (50,0% vs 15,2%, P<0,001), тогда как изменения хроматин-модифицирующих генов — при RUNX1::RUNX1T1. Несмотря на различия в геномном профиле, ни один из базовых молекулярных маркеров не показал связи с МОБ после второй индукции или с 3-летней БСВ (84,2%).

Агонист митохондриальной протеазы ClpP подавляет окислительное фосфорилирование в клетках ОМЛ, снижает метаболическую конкуренцию в опухолевой нише и восстанавливает противоопухолевую функцию Т-клеток. Эффективность усиливается блокадой PD-1.

Описан редчайший случай последовательного развития острого миелоидного и острого лимфобластного лейкоза у одного ребёнка с синдромом Дауна. Наблюдение подтверждает гипотезу о биологической независимости этих заболеваний и центральной роли трисомии 21 в лейкозогенезе.

13 ноября 2025 года FDA одобрило ziftomenib (Komzifti) — ингибитор менина — для взрослых пациентов с рецидивирующим или рефрактерным ОМЛ с мутацией NPM1, не имеющих удовлетворительных альтернатив. В исследовании KO-MEN-001 частота полной ремиссии (CR + CRh) составила 21,4% при медиане наблюдения 4,2 месяца.

Исследование выявило BLVRB как ключевой регулятор иммуносупрессии при моноцитарном ОМЛ и показало, что его таргетирование препаратом Tamibarotene усиливает эффективность CAR-T-терапии и анти-PD-1-антител

Многоцентровое проспективное исследование оценило эффективность и безопасность комбинации венетоклакса с химиотерапией у 65 детей с острым миелоидным лейкозом. Режим VIA показал высокую эффективность с достижением полной ремиссии у 96,8% пациентов и отсутствием МОБ у 87,3% после второго цикла индукции.

Результаты исследования PARADIGM показали, что комбинация азацитидина с венетоклаксом значительно увеличивает безрецидивную выживаемость по сравнению с индукционной химиотерапией у пациентов с острым миелоидным лейкозом неблагоприятного риска. Медиана безрецидивной выживаемости составила 14,5 против 6,2 месяцев (HR 0,57; p = 0,002).

Исследование PARADIGM показало, что комбинация azacitidine с venetoclax обеспечивает значительно более длительную выживаемость без событий по сравнению с индукционной химиотерапией у функционально сохранных пациентов с впервые диагностированным ОМЛ неблагоприятного риска.

Комментарий в NEJM Oncology о сравнении режимов «7+3» и комбинации гипометилирующих препаратов с венетоклаксом у пациентов с острым миелоидным лейкозом.

В рандомизированном исследовании II фазы у взрослых с острым миелоидным лейкозом комбинация azacitidine–venetoclax продемонстрировала более длительную выживаемость без событий по сравнению с индукционной химиотерапией, при этом снизив риск тяжёлых инфекций и кровотечений.