Двойное слепое плацебо-контролируемое РКИ (n=130) показало, что мемантин 20 мг/сут значимо сохраняет когнитивные функции у пациентов с метастазами в головной мозг, получающих лучевую терапию. К 24 неделям ACE-баллы улучшились на +4,0 в группе мемантина против снижения на -9,5 в группе плацебо (p=0,001). Эффект был более выраженным при стереотаксической радиохирургии, чем при облучении всего головного мозга.

Описан клинический случай 38-летней пациентки без анамнеза, у которой впервые возникший эпилептический приступ привёл к диагностике болезни Лермитта–Дуклоса, выявлению патогенной мутации PTEN и синдрома Каудена с последующим обнаружением протокового рака in situ молочной железы и атипии щитовидной железы.

Метаанализ 20 проспективных исследований показал, что невакцинные методы иммунотерапии (CAR-T, ингибиторы контрольных точек, онколитические вирусы) не улучшают общую выживаемость по сравнению с вакцинами (HR 1.14, 95% CI 0.99–1.31), но резко повышают риск тяжёлой нейротоксичности (OR 19.66 в целом; OR 57.95 для CAR-T; OR 69.41 для онколитических вирусов).

Первое клиническое применение [⁶⁸Ga]Ga-DPI-4452 CAIX-таргетной ПЭТ/КТ при синдроме фон Гиппеля-Линдау выявило мультисистемное опухолевое поражение (гемангиобластомы ЦНС, светлоклеточный рак почки, поражение придатка яичка), невидимое при ¹⁸F-ФДГ ПЭТ/КТ, демонстрируя способность метода визуализировать гипоксия-индуцированный фенотип VHL-ассоциированных неоплазий.

Описан редкий случай успешного стереотаксического повторного облучения 44 метастазов мелкоклеточного рака лёгкого в головном мозге у пациента после WBRT с использованием технологии HyperArc, обеспечившей локальный контроль без развития радионекроза и без глобального когнитивного ухудшения.

Предложена архитектура ReFusionNet для автоматической сегментации опухолей мозга: сначала локализация области интереса, затем сегментация всей опухоли, ядра и контрастируемой части. На датасете UPENN-GBM достигнуты Dice scores 0.90/0.81/0.77 для целой опухоли/ядра/контрастируемой части соответственно.

Клинический случай демонстрирует эффективность этапной стратегии — эмболизация питающих артерий с последующей полной резекцией — для контроля жизнеугрожающего кровотечения у пациентки с нейрофиброматозом 1-го типа. Через 6 месяцев рецидива кровотечения не отмечено.

Программа молекулярной характеризации NCI-COG провела мультиомный профилинг >700 детей с высокорисковыми и редкими опухолями. Интеграция WGS, RNA-seq и spatial-анализов выявила четыре иммунофенотипа сарком мягких тканей и позволила предсказывать патогенные варианты в опухолях ЦНС с использованием машинного обучения, создавая основу для стратификации пациентов.

Интегративный вычислительный подход на основе одноклеточного секвенирования выявил 37 эволюционных взаимодействий синтетической летальности в резистентных педиатрических глиомах и позволил разработать 11 кандидатных мишеней для генной терапии и 42 низкомолекулярных соединения, проникающих через ГЭБ.

CRISPR-скрининг и библиотеки транскрипционных факторов идентифицировали TAB1 (TAK1-binding protein 1) как ключевой узел поддержания мезенхимального состояния клеток нейробластомы. Нокаут TAB1 приводил к потере MES-генной экспрессии и повышению химиочувствительности к нескольким классам препаратов.

Таргетное секвенирование cfDNA из водянистой влаги глаза (LBSeq4Kids) позволило выявить оба инактивирующих события RB1 у 81,5% пациентов с ретинобластомой, устраняя необходимость в противопоказанной биопсии опухоли и обеспечивая точную молекулярную диагностику в живых глазах.

Разработан вычислительный конвейер для создания патентоспособных пролекарственных модификаций генерических препаратов, решающий проблему интеллектуальной собственности при репозиционировании препаратов для педиатрических опухолей. Система генерирует 300-500 новых кандидатов на препарат с автоматической оценкой ADMET-профиля и проникновения через ГЭБ.

Нокаут B7-H3 в сингенной модели медуллобластомы значимо увеличивает выживаемость (p<0.0001), повышает инфильтрацию CD8+ Т-клеток и снижает экспрессию иммуносупрессивных маркеров (Arg1, CD206) в опухоль-ассоциированных макрофагах, что открывает перспективы для комбинации ингибиторов B7-H3 с блокадой PD-1 при рецидивирующих педиатрических опухолях мозга.

Исследование показывает, что потеря функции NF1 при нейробластоме специфически снижает экспрессию SMARCA2 независимо от канонического пути RAS–MEK–ERK, нарушает архитектуру хроматина и создает уязвимость к комбинации PARP-ингибиторов с MEK-ингибиторами, открывая новую терапевтическую стратегию для NF1-мутантной нейробластомы высокого риска.

Новый метод TRECS интегрирует эпигеномные и транскриптомные данные для динамической маркировки клеточных состояний нейробластомы в режиме реального времени. Исследование выявило хеморезистентное мезенхимоподобное состояние, контролируемое FOSL1, и продемонстрировало, что ингибирование гистоновых ацетилтрансфераз EP300 и CBP повышает чувствительность к химиотерапии.

Многоцентровое ретроспективное исследование из Квебека показало ORR 27% и DCR 62% при применении ингибиторов контрольных точек у детей, подростков и молодых взрослых с солидными опухолями, отобранными на основе биомаркеров. Медиана PFS составила 32,1 месяца в группе отбора по гистологии/молекулярным маркерам против 7,9 месяца при лечении по другим показаниям.

Новый вычислительный подход для глиобластомы объединяет одноклеточное секвенирование РНК >150 000 опухолевых клеток, RNA velocity и структурное моделирование для выявления друггируемых мишеней, существующих только транзиторно — во время перехода к резистентности, до формирования стабильных генетических механизмов устойчивости.

Разработана платформа TAPESTRY для визуализации и анализа данных альтернативного сплайсинга в 1916 педиатрических опухолях ЦНС, позволяющая непрограммирующим исследователям идентифицировать опухоль-специфические изоформы как потенциальные мишени для иммунотерапии.